▎药明康德内容团队修改
精准医药为患者带来了期望，但与此同时，担任办理医疗开销的组织，却难免会发作忧虑。相关的患者能否日子更长时刻，日子得更健康？社会能否负担得起？这些都是咱们关怀的问题。
近来，JAMA宣布哈佛大学运用经济学Otto Eckstein讲习教授David M. Cutler博士文章，剖析了进入精准医药年代以来的前期报答。对精准医药年代前期报答的剖析，成果终究怎么？
▲David M. Cutler博士（图片来自：哈佛大学官网）
癌症精准医治药物
精准医药年代现已到来。依据生物标志物检测的成果，多个精准医治药物获批。一些针对艾滋病与血栓栓塞症等多种病症的药品，依据药物遗传学原理，经过1种或多种生物标志物，为患者量身定制精准医治药物。癌症医治药物，一向是精准医药的首要要点。在刚刚曩昔的2019年，FDA同意了11个新分子实体癌症医治药物。
▲2019年FDA同意的新分子实体癌症医治药物（数据来历：参考资料[16]，药品康德内容团队制图）
一些癌症精准医治药物取得了有目共睹的成功。在这些药品中，伊马替尼在缓慢髓系白血病患者中，应对率（response rate）为95%，将质量调整寿数延伸约9年。在17p缺失缓慢淋巴细胞白血病患者中，维纳妥拉（venetoclax）的应对率为80%。CAR-T药物tisagenlecleucel用于医治急性淋巴细胞白血病，24个月缓解率（remission rate）为62%。
虽然如此，精准医药关于癌症患者的整体医治作用，尚不显着。2018年，在JAMA Oncology杂志宣布的一项研究成果报导，到2018年1月，只要8％的癌症患者可以用上精准药物，而实际上，终究只要5％的患者从中获益。即使在发作呼应的患者中，许多药物所添加的生存期，也只能以月计。在某种程度上，出于对本钱-效益（cost-effectiveness）方面的考虑，到2018年末，在2013年至2017年间上市的54个癌症医治新药中，德国只要80％可报销，法国为69％，美国为96％。
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对本钱的影响
关于精准医药对本钱的影响，经济学家们并不确认。因为精准药物的出产所带来的本钱不菲，因而，定价往往更高。此外，关于更为有用的精准药物，患者和稳妥公司，乐意付出更高的价格。另一方面，选用精准药物，有利于削减运用各种药物的不同品种癌症患者的份额。
迄今为止，癌症用药的总开销相对较少。虽然在2011年至2018年之间，经通货膨胀要素调整后的癌症用药开销，添加了300亿美元，但这仅占同期个人医疗保健开销总额增加的6％。考虑到预算的行政费用的花费，是癌症用药花费的4倍，因而，对精准药物费用的过度重视，咱们应慎重看待。
比总开销更好的目标，是本钱-效益（cost-effectiveness），也就是说，运用相关药品医治患者的获益，是否超越本钱？留念斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）开发了“drug abacus”东西，评价2001年至2013年间获批的52个癌症用药的本钱-效益。依照传统的生命价值评价办法，只要少量几种新药的本钱是值得的。而依据本钱-效益规范，如果是针对癌症用药定价，则开销将削减30％。
个体化癌症医治的一个重要特征是，癌症用药的运用，好像首要限于获批的相关适应症。许多癌症用药，首先在现已呈现癌症搬运病例中测验；选用这样的做法，可以使得临床试验招募愈加简单。此外，从开端医治，到有意义的临床试验结尾的时刻更短。有时，乃至临床试验还在进行中，或在临床试验完结之前，就标签外运用药物，用于医治前期癌症，或某些其它的癌症类型。据预算，标签外运用，在某些癌症用药的运用中，占30％。
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可是，关于新的医治药物，稳妥公司一般会在获批前要求，相关药品只限于药品获批时规则的相关患者集体运用。医疗稳妥（Medicare）要求，癌症用药的标签外运用，应至少有1个相关的大纲（compendium）支撑。相同，联合健保公司（United Healthcare）要求，在癌症用药获批之前，或相关攻略规则之外的医疗运用，应在有详细理由的情况下，恪守国家归纳癌症网络（National Comprehensive Cancer Network，NCCN）攻略。依据相关预算成果，每年新获批的癌症用药中，用于缺乏1万名患者的，占87%。
相关药品的运用，也或许受限于药品自身的杂乱性。学术医疗中心以外的肿瘤学家，并不总是可以认识到，新的疗法和攻略的改变，往往并不会很快。靶向医治药物运用所需的确诊办法，并非到处可得。让患者参与决议计划，或许会很杂乱。高本钱分管，也会导致运用受限。关于参与医疗稳妥Part D（没有自付约束）的患者，这是一个实实在在的应战。
▲临床与经济评价研究所（ICER）标识（图片来自：ICER官网）
直到最近，癌症用药的定价趋势，一向恰当安稳。从上世纪90年代中期至2010年代中期，癌症用药的上市标价，每年上涨约8500美元。可是，曩昔几年中，呈现了明显的异常值（outliers）。因为这些个体化药物是针对每个详细患者的，因而，相关药物的标价，比其它药物高一些。更为重要的是，相关药物较高的标价，也相应地反映了较高的效益。依据临床与经济评价研究所（Institute for Clinical and Economic Review, ICER）的预算成果，即使在上述标价情况下，两种相关药品都具有本钱-效益。癌症用药的价格上涨趋势是否会持续，或许相关的标价是否仅适用于特定情况下的违背，现在尚不清楚。
精准医药，是否物有所值？剖析成果表明，个体化医学对健康和医疗开销的影响，比最强有力的支撑者所期望的，或是克勤克俭的稳妥精算师们所忧虑的，都要小。精准医药，是对医疗保健系统与生物医学立异系统的检测。咱们能否以恰当的价格，将生命科学范畴的革命性发展，转化为有意义的人口健康改进？相关测验的成果，对社会很重要。
